Nuova scoperta epigenetica: una speranza contro la leucemia mieloide
Ricercatori internazionali identificano un meccanismo molecolare legato al gene BCLAF1 per sviluppare terapie mirate e sconfiggere il tumore
Un team internazionale di eccellenza, guidato da esperti del calibro della prof.ssa Lucia Altucci e del prof. Vincenzo Carafa del laboratorio di Epigenetica Medica di Biogem, insieme alla prof.ssa Carmela Dell’Aversana dell’Università LUM, ha segnato un punto di svolta nella lotta contro la leucemia mieloide acuta (LMA). Lo studio, recentemente pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Cell Death & Disease, ha svelato un sofisticato meccanismo di regolazione epigenetica che potrebbe trasformare radicalmente l'approccio terapeutico a questa aggressiva forma di tumore del sangue.
Al centro della scoperta risiede il comportamento duale del gene BCLAF1, capace di produrre due varianti proteiche con effetti diametralmente opposti sulla patologia. La ricerca ha evidenziato come la versione isomorfa full-length, ovvero la forma lunga, agisca da motore per la proliferazione delle cellule tumorali, mentre la variante isomorfa short-length, quella corta, funzioni come un naturale freno biologico capace di contrastare la progressione del cancro. La capacità del tumore di spostare l'equilibrio verso la versione più dannosa rappresenta uno dei pilastri della sua aggressività.
L'indagine molecolare ha permesso di mappare il complesso sistema di proteine e modifiche strutturali del DNA che governa questo "interruttore" genetico. Comprendere come la cellula selezioni quale versione del gene produrre ha fornito ai ricercatori il bersaglio ideale per l'intervento farmacologico. In questo contesto, i risultati più incoraggianti derivano dall'impiego delle cosiddette epidrugs. Questi farmaci innovativi, attualmente in fase di sperimentazione, si sono dimostrati capaci di intervenire sulla struttura epigenetica della cellula per ripristinare la corretta proporzione tra le due forme del gene, favorendo la versione protettiva a scapito di quella oncogenica.
Il successo di questa ricerca è il frutto di una vasta sinergia europea che ha visto collaborare istituzioni di prestigio come l'Università Vanvitelli, il VUMC di Amsterdam, la Lund University e diversi centri di ricerca italiani tra cui la Sapienza, l'Università di Salerno e il CNR. Questo sforzo corale non solo approfondisce la conoscenza biologica della leucemia mieloide acuta, ma delinea un futuro in cui le terapie saranno sempre più personalizzate e mirate, offrendo nuove e concrete prospettive di cura per i pazienti colpiti da questa grave patologia.
